静进医生：布美他尼能用于治疗孤独症吗

【布美他尼是个什么药】

前段时间布美他尼(Bumetanide)用于孤独症谱系障碍(ASD)治疗的话题成了网上热搜，国内外确有研究者用此药对ASD儿童进行了治疗观察，称入组ASD孩子们用了三个月后其社交沟通能力及感知觉异常等症状得到改善，且认为用药安全有效。

大约自2010年起，就有人尝试用它治疗ASD，迄今断断续续有了10来篇报道，结论不一，是因为很多混杂因素未得到有效控制，难实现临床随机双盲对照(RCT)。

为此我上网查阅了下最新研究(Jan.J等，2021.7)，科研人员在荷兰一家大型医院采用单中心、随机、双盲对照的2期试验，对象为92名平均年龄为10岁的ASD儿童，随机分为两组。结果，用药三个月后，布美他尼组和安慰剂组儿童在社会适应量表-2(SRS-2)上的得分没显现什么差异，就是说布美他尼和安慰剂效果差不多。此外，因布美他尼是个降压利尿剂，倒是引起入组儿童明显的体位性低血压和低钾血症。因此，该研究称不支持布美他尼对ASD治疗有效。

随后有报道，2021年9月7号，法国制药公司Servier宣布，有关布美他尼用于ASD治疗的两项三期临床试验均告失败。

可以说，直到今天仍没有什么灵丹妙药可以治疗或改善ASD特定的核心症状。

布美他尼于1968年获得专利，并于1972年进入医疗用途，主要用于治疗水肿和高血压，亦列在世界卫生组织基本用药清单上，仅2019年，美国就开出了100万张布美他尼处方。因为该药还有利尿和排除体内水分作用，有人用它来减肥。不过，该药的副作用不容小觑，常见副作用包括头晕、低血压、低血钾、肌肉痉挛和肾脏问题。

布美他尼服用后，大概是通过血液与某些蛋白结合发挥利尿作用。因此，它很难通过血脑屏障进入大脑。倒有可能，通过外周血液生化物质的调节，改善ASD的部分行为。确有动物实验表明，布美他尼通过增强体内γ-氨基丁酸(GABA)作用来改变神经元的某些功能。

GABA 在人脑能量代谢中起重要作用，它可激活脑内葡萄糖代谢、促进乙酰胆碱合成、抗惊厥、降血压、精神安定、促进生长激素分泌等。如新生儿癫痫的神经系统GABA抑制功能有缺陷，后者可能与神经系统氯化物浓度调节有关。一般人，服用一定量GABA也可改善睡眠质量，也能适当降低血压。

须知，上述研究尚限于极小范围临床观察，实际用到ASD则是另一回事。因此，在证明布美他尼有效性和安全性之前，正规医院医生是不会给ASD家长开此药的，家长们也无需盲目自购给ASD孩子服用。

注：以上文章转自公众号发育行为儿科专家静进