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静进医生:孤独症能用干细胞移植治疗吗?
发布时间:
2021-11-12
文章来源:
西南儿童康复医院

最近接诊过很多孤独症孩子的家长们总是问起,我家孩子可否接受干细胞治疗,这种治疗方法有效没等等。

干细胞治疗孤独症的话题并不陌生,十多年前便有耳闻和媒体各种炒作,且相关领域“乱象丛生”,迄今并无有效证明它对孤独症有效,我本人并不敢认同。

2009年,国家卫健委(卫生部)将干细胞移植归入“第三类医疗技术”,认为其“涉及重大伦理问题,安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证”。还要求,此技术若用于临床治疗须经卫健委审批。实际上,主管部门已叫停很多这类治疗,亦开始清理、整顿干细胞治疗“乱象”。

干细胞

干细胞治疗也叫干细胞移植治疗。干细胞是一种未充分分化、尚不成熟的细胞,具有再生为各种组织器官和人体细胞的潜在功能的细胞,将它移植给患者,以达到修复或替换受损细胞或组织,从而达到治愈或是改善病症目的。

理论上讲,干细胞移植治疗范围很广,可能对某些神经系统疾病、免疫系统疾病有些效果。因为干细胞被称为是一种“万用细胞”,它可以分化成多种功能细胞或组织器官。

据文献报道,在神经系统疾病里,干细胞治疗目前主要用于脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血 、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等,疗效报道不一。

孤独症治疗案例

说实话,干细胞治疗孤独症的论文报道还是少得可怜,截止到2019年,可搜到的只有五项报道。说明这项技术对孤独症治疗还不很成熟,且存在未知的风险。

起初,印度人Sharma等(2013)对32例孤独症儿童使用自体骨髓衍生单核细胞移植,再采用印度孤独症评估量表(ISAA)进行评估,认为入组孩子的对视、社交微笑和人际交往动机有所改善,自我刺激有所降低。据说,半年后患儿某些脑区的血液灌注也得到改善。

但,同时观察到患儿多动行为有所增加,其中三人出现癫痫发作。该实验缺乏对照组,样本量偏少,入组孤独症未行随机划分,所以上述结果说服力并不强。

疑问

不甘寂寞的Sharma等(2018)对一名男性孤独症成人(25岁)进行了干细胞移植治疗,声称半年后该患者ISAA和CARS量表得分上升,其注意力、坐姿耐受性、眼神接触、社交互动和记忆力有所改善。

Lv 等人(2013)招募了37名孤独症儿童(女性1人),做了随机分组,对其进行了脐血单核细胞和脐带源间充质干细胞移植。报道称,治疗后入组患儿在几种量表评定上显示了改善,如刻板行为、社交退缩、恐惧或紧张、非语言交流等。但该实验有诸多质量控制不足情况,所以结果说服力有限。

还有研究(Dawson,2017),采用孤独症患儿自体保存的脐带血干细胞移植治疗,结果称,半年后入组患儿的社交、沟通和适应性行为评分得到改善。有趣的是,智商较高的孤独症孩子改善更明显。作者自嘲式说,这也可能是孩子自然发展的结果。

干细胞治疗孤独症,说到底还是个探索阶段的问题,许多关键技术并不成熟。且判定孤独症改善的标准并不统一,亦无专家共识,所以无论是家长,还是研究者,对此不必抱太大幻想。再则,粗览上述报道,结果很难令人信服。

几乎都存在样本少、缺少随机对照、跟进时间有限、疗效评价不一、干细胞来源不同、移植途径不一、伦理告知不充分等“硬伤”。可以说,干细胞移植对孤独症的疗效十分有限,也不排除其它潜在风险的存在。

注:本文转自发育行为儿科专家静进

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